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行业新闻 /INDUSTRY NEWS

近5年最值得期待的血友病新药

发布时间:2021-08-09点击:667

怀格资本被投企业晟斯生物的两款“重组长效凝血八因子”产品,荣获友联网评出的“近5年最值得期待的血友病新药”。怀格资本分别于2020年6月和2021年2月参与了晟斯生物的A、B轮融资。  

 

(以下内容转自:友联网)

1.       晟斯-长效凝血因子VIII

晟斯生物其实有两款“重组长效凝血八因子”产品,即:“注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白”(简称FRSW107)和“注射用培重组人凝血因子VIII”(简称:FRSW117)。其中FRSW107半衰期22.2-22.3小时,3天给药一次,项目III期临床研究已完成病人入组,预计今年申报上市;而FRSW117则突破了凝血八因子产品半衰期的vWF天花板(25~30h),实现“一周给药一次”的预防治疗黄金标准,目前正处于临床研究中。

 

2.       罗氏-艾美赛珠单抗注射液

艾美赛珠单抗注射液(舒友立乐)在2018年正式获得国家药品监督管理局的批准以来,从“用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的成人和儿童患者的常规预防性治疗”,到“用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者(先天性凝血因子VIII缺乏,FVIII

 

3.       诺和诺德-长效凝血因子VIII

诺和诺德长效凝血因子VIII(N8-GP)是一种糖基聚乙二醇化形式的重组长效凝血因子VIII产品,与标准半衰期因子VIII产品相比,N8-GP在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍,在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。与需要多次静脉输注的标准半衰期VIII产品相比,N8-GP可帮助A型血友病患者维持较高的凝血因子VIII水平的时间更长,这将有助于减少出血频率,减少给药次数。2019年2月,N8-GP获得美国FDA批准上市,目前正在国内进行3期临床研究。

 

4.       赛诺菲-长效凝血因子VIII

赛诺菲的长效凝血因子VIII(BIVV001)是一种新型重组因子VIII疗法,用于治疗严重A型血友病。BIVV001通过将重组凝血因子VIII与Fc、VWF和XTEN多肽融合在一起,将其半衰期延长到40多个小时,是普通重组因子VIII的3-4倍,旨在让血友病A患者在接受一次注射之后,能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。BIVV001目前正在国内进行临床研究中。

 

5.       辉瑞-TFPI靶向抗体药物

辉瑞的TFPI靶向抗体药物(PF-06741086)是一种抗组织因子通路抑制物(anti-TFPI),每周通过皮下注射给药,用于重度A型血友病和B型血友病患者的治疗,无论其体内是否已产生抑制剂。在2019年9月,美国FDA已授予PF-06741086治疗A型血友病和B型血友病的快速通道资格(FTD)。PF-06741086目前正在国内进行临床研究中。

 

6.       诺和诺德-下一代双特异性抗体

诺和诺德的下一代双特异性抗体(Mim8)是用于有/无抑制物血友病A患者的皮下注射预防治疗药物,Mim8被设计为每周一次或每月一次皮下给药,据称Mim8较罗氏Hemlibra强效15倍。目前Mim8在国内的临床试验申请已获受理,约经过60日获临床默示许可后可开展临床试验,预计在我国将追上全球开发步伐,有望全球同步上市。

 

7.       康宁杰瑞-单克隆抗体

康宁杰瑞的重组人源化抗组织因子途径抑制物单克隆抗体(KN057)通过特异性靶向结合组织因子途径抑制物(Tissue Factor Pathway Inhibitor ,TFPI), 可中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa/FXa复合物的抑制作用,从而促进凝血酶的生成,进而止血,能够用于伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B的治疗。作为一款具有更长半衰期的、皮下给药的高浓度液体制剂,据称KN057在疗效和依从性方面可以和罗氏的双抗Emicizumab 竞争。目前KN057正在国能进行临床研究中。